स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी एक गंभीर बीमारी है जो सबसे अधिक शिशुओं और छोटे बच्चों को प्रभावित करती जिसे एसएमए नाम से भी जानते हैं. एसएमए के शिकार बच्चे अपनी मांसपेशियों का उपयोग सही प्रकार से नहीं कर पाते हैं, क्योंकि यह बीमारी उनकी रीड़ की हड्डी में नर्व सेल्स को खराब कर देती है. जो बच्चे स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी टाइप-1 से ग्रसित होते हैं, उनकी मांसपेशियां कमजोर हो जाती हैं. शरीर में पानी की कमी होने लगती है और स्तनपान करने में और सांस लेने में उन्हें दिक्कत होती है. इस बीमारी से पीड़ित बच्चों की मांसपेशियां इतनी कमजोर हो जाती हैं कि वो हिलने-डुलने लायक भी नहीं रहते हैं. स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी बीमारी के कारण बच्चे धीरे-धीरे इतने अक्षम हो जाते हैं कि उन्हें सांस तक लेने के लिए वेंटिलेटर की जरूरत पड़ जाती है.